La noticia constituye un gran avances en términos de investigación farmacéutica. La FDA ha aprobado el primer medicamento para tratar un grupo de trastornos sanguíneos raros, que es el primero en 14 años. La aprobación es especialmente para el síndrome hipereosinofílico, que sucede cuando hay una cantidad importante de un tipo de glóbulos blancos.
El medicamento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) recibe el nombre de Nucala (mepolizumab), para adultos y niños de 12 años o más, con síndrome hipereosinofílico (HES) durante seis meses o más, sin otra causa identificable no vinculada a la sangre de la enfermedad. Esta nueva indicación de Nucala constituye nada menos que la primera aprobación para pacientes con HES en 14 años.
Al respecto de este avance, la FDA sostiene que:
«La aprobación de hoy marca la primera vez en más de una década que existe una nueva opción de tratamiento aprobada por la FDA para pacientes con síndrome hipereosinofílico (…) La FDA se compromete a ayudar a desarrollar opciones de tratamiento seguras y eficaces para este grupo de enfermedades de la sangre raras y debilitantes y otras enfermedades raras».
¿Qué es el HES?
El HES es un grupo heterogéneo de trastornos raros. Estos se asocian con la eosinofilia persistente con evidencia de daño orgánico. Es decir, con niveles más altos de lo normal de un tipo de glóbulo blanco que se encarga de combatir enfermedades.
Entre los posibles síntomas de esta enfermedad, se pueden destacar los siguientes: vómitos, diarrea, insuficiencia cardíaca digestiva, inflamación de las articulaciones, artritis, anemia y trombosis venosa profunda.
Nucala: medicamento para trastornos sanguíneos raros
El medicamento Nucala ha sido evaluado en un ensayo aleatorio, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo en 108 pacientes con HES diagnosticado. Los pacientes que participaron del estudio fueron asignados al azar para recibir el medicamento o un placebo a través de inyección, cada cuatro semanas. Lo que se hizo fue comparar la proporción de personas que experimentaron un brote durante el tiempo del tratamiento, que fue de 31 semanas. Al momento de definir esto, consideraron brote al empeoramiento de los signos y síntomas clínicos del HES o el aumento de eosinófilos en por lo menos dos ocasiones.
Siguiendo lo anteriormente mencionado, el estudio comparó las proporciones de pacientes con por lo menos un brote en ese período, como así también el tiempo que trascurrió hasta el primer brote. Una menor cantidad de pacientes en el grupo tratado con Nucala tuvieron brotes. Ello, en comparación con los pacientes en el grupo de placebo. Esto, teniendo una reducción del 50%. A su vez, el tiempo hasta suceder el primer brote fue posterior en promedio.
Finaliza aclarando la FDA que:
“Para el tratamiento del HES, Nucala recibió la designación de medicamento huérfano, que brinda incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Además, se otorgó a la solicitud la designación de vía rápida y la revisión prioritaria.
La FDA otorga la aprobación a GlaxoSmithKline de Research Triangle Park, Carolina del Norte. Nucala también está aprobado por la FDA para pacientes de 6 años o más con asma grave con un fenotipo eosinofílico y para pacientes adultos con granulomatosis eosinofílica con poliangeítis, una rara enfermedad autoinmune que causa inflamación de los vasos sanguíneos.”
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