La hiperoxaluria primaria ha encontrado, recientemente, una opción de tratamiento. La EMA ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización en la Unión Europea para el Oxlumo, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1.
¿Qué es la hiperoxaluria primaria?
La hiperoxaluria primaria es un trastorno poco común. Se caracteriza, especialmente, por la producción en exceso de oxalato. Es un trastorno de origen hereditario. El oxalato puede formar depósitos de oxalato de calcio, que pueden generar cálculos en el riñón y también en el tracto urinario. Además, puede generar lesiones en otro órganos, tales como la piel, los huesos, el corazón y los ojos. los síntomas más frecuentes de esta enfermedad son el cólico renal, las infecciones frecuentes del tracto urinario, la presencia de sangrado en la orina y dolor de estómago.
La forma más grave de la enfermedad es la PH1. El 80% de los casos de hiperoxaluria primaria se desarrollan de esta manera. La afección es en realidad muy rara, teniendo una prevalencia del 0,05 por cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE).
Tratamientos para PH1 en la Unión Europea
En la actualidad, no existen todavía medicamentos que se hayan aprobado en la Unión Europea para el PH1. No obstante, se realizan diversos tratamientos que tienen por objetivo fundamental prevenir la acumulación de oxalato de calcio. Algunos de estos tratamientos pueden incluir una mayor ingesta de agua, ciertos cambios en la alimentación, como así también la toma adicional de vitamina B6. En algunos casos más graves puede ser necesario realizar un trasplante de hígado o de riñón. Se debe tener en cuenta que, si la PH1 no se trata, en los casos más avanzados puede conducir a un cuadro de insuficiencia renal. La insuficiencia renal, en ocasiones, pone en peligro la vida de las personas.
Un tratamiento contra el hiperoxaluria primaria
Ante este escenario, recientemente, la EMA ha recomendado que se de una autorización de comercialización al Oxlumo para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria. Al respecto de su forma de comercialización, explica que:
“Oxlumo estará disponible como solución inyectable (189 mg / ml). El principio activo de Oxlumo es lumasiran, un pequeño ácido ribonucleico interferente que degrada el ácido ribonucleico mensajero implicado en la síntesis de la enzima glicolato oxidasa (GO) en el hígado, lo que conduce a una disminución de los niveles de la enzima GO en el cuerpo. Esto da como resultado una reducción de los niveles de oxalato en plasma y orina, la causa subyacente de los síntomas en pacientes con PH1”.
El principal beneficio que se ha encontrado en este medicamento tiene que ver con su gran capacidad para reducir los niveles de oxalato en el plasma. Además, reduce la excreción urinaria de oxalato durante 24 horas. Esto fue observado durante un ensayo clínico que tuvo seis meses de duración y del que participaron un total de 38 pacientes de entre 6 y 60 años.
Conclusiones
Oxlumo fue aceptado para el tratamiento de hiperoxaluria primaria en el esquema PRIME de la EMA. Además, cuenta con apoyo adicional ofrecido por la agencia a los medicamentos que tienen potencial para poder abordar necesidades médicas de los pacientes que no son cubiertas. En este sentido, el CHMP de la EMA ha revisado la solicitud del medicamento en el marco de su procedimiento de evaluación acelerada. Esto ha permitido que se acelere el acceso de los pacientes a los medicamentos que necesitan para mejorar su calidad de vida y, en ocasiones, salvarla.
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