Recientemente, el Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) de la EMA ha recomendado el otorgamiento de una autorización de comercialización para Kaftrio en la Unión Europea. Se trata de un medicamento para la fibrosis quística; la primera terapia de combinación triple para el tratamiento en pacientes de 12 años o más. Pacientes, en particular, que son homocigotos para la mutación F508del en la transmembrana de la enfermedad.
Según lo anunciado, la expectativa es que el tratamiento brinde una nueva alternativa terapéutica para una gran cantidad de pacientes que viven con fibrosis quística. Incluidos, en este caso en particular, aquellos con mutaciones de MF donde no existen tratamientos en la actualidad.
¿Qué es la fibrosis quística?
La fibrosis quística es un trastorno genético poco frecuente y potencialmente mortal. Hoy en día, afecta a unas 42.000 personas en la Unión Europea. Se causa por una mutación del gen CFTR que regula el transporte de sal y agua en el cuerpo, lo cual se mide como cloruro de sudor.
La mutación CFTR permite que entre una excesiva cantidad de sal y de agua en las células del cuerpo. Lo que esto da como resultado es que los pacientes tengan una acumulación excesiva de moco espeso y pegajoso en los conductos del cuerpo. Dicha acumulación se presenta en forma de bloqueos que dañan el sistema digestivo, los pulmones, entre otros órganos potenciales.
Los síntomas de esta enfermedad empiezan a aparecer en la primera infancia. Pueden incluir infecciones recurrentes de pecho, tos persistente, infecciones recurrentes de pulmones y un muy bajo aumento de peso. En la actualidad, no existe una cura para la fibrosis quística. Distintos tratamientos son capaces de ayudar a controlar los síntomas o reducir las complicaciones; también prevenirlas. Es posible mejorar la calidad de vida de los pacientes. No obstante, algunos de ellos pueden tener mutaciones que los vuelven imposibles de elegir para los tratamientos que hoy en día están disponibles. Por eso, la necesidad médica de un nuevo tratamiento es muy importante para estos pacientes.
¿En qué consiste Kaftrio como medicamento para la fibrosis quística?
Según definiciones de EMA:
“Kaftrio está compuesto por tres sustancias, elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, que actúan aumentando la proteína CFTR y mejorando su función. Kaftrio es el primer tratamiento eficaz para pacientes con fibrosis quística con la mutación F508del en un alelo y una mutación MF en el segundo alelo. En estos pacientes no hay producción de una proteína CFTR o una proteína CFTR que no responda a las terapias existentes in vitro. Kaftrio también está destinado a pacientes homocigotos para la mutación F508del. Estos dos grupos representan la mayoría de los pacientes diagnosticados de fibrosis quística.”
Sostiene la organización que la eficacia y la seguridad de este tratamiento se han estudiado en dos ensayos clínicos. De estos participaron más de 500 pacientes. A través de estos ensayos, se ha mostrado que los pacientes obtuvieron mejoras significativas en la función pulmonar y una reducción del cloruro de sudor.
En este sentido, el dictamen que ha adoptado el CHMP de EMA es un paso intermedio para que el nuevo medicamento para la fibrosis quística, Kaftrio, llegue a los pacientes. Este es enviado a la Comisión Europea para la adopción de una decisión respecto a brindar efectivamente una autorización de comercialización en la Unión Europea. Cuando la autorización esté dada, las decisiones sobre precio y reembolso se toman en cada Estado miembro.
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