Recientemente, la FDA ha dado un paso importante de cara a reducir la mortalidad por diferentes enfermedades. En este sentido, ha aprobado la inyección de Nulibry para la reducción del riesgo de muerte por deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A.
Según Hylton V. Joffe:
«La acción de hoy marca la primera aprobación de la FDA para una terapia para tratar esta enfermedad devastadora (…) La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo y la aprobación de terapias seguras y efectivas para pacientes afectados por enfermedades raras, un área de necesidad crítica”.
¿Qué es la deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A?
La deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A consiste en un trastorno metabólico genético que es poco común. Se presenta habitualmente a lo largo de los primeros días de vida, generando convulsiones sin tratamiento que pueden llevar a daño cerebral y muerte. En este sentido, las personas que experimentan esta condición pueden tener daño neurológico severo, como así también velozmente progresivo, incluyendo dificultades para alimentarse, debilidad muscular, entre otras cosas. Está estudiado que la mayor parte de los pacientes con esta condición mueren a lo largo de la primera infancia debido a las infecciones generadas.
Las personas que desarrollan deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A no pueden producir monofosfato de piranopterina cíclico. En este sentido, lo que viene a hacer esta nueva inyección, Nulibry, es reemplazar dicha sustancia faltante. Antes de este tratamiento, las únicas opciones disponibles iban desde cuidados de apoyo a terapias dirigidas a las complicaciones específicas vinculadas con la enfermedad.
Funcionamiento de Nulibry
Siguiendo lo dicho anteriormente, Nulibry es un medicamento de aplicación intravenosa que reemplaza el cPMP que falta. La eficacia de este tratamiento para la deficiencia del cofactor de molibdeno tipo A se ha demostrado en 13 pacientes tratados, en comparación con 18 pacientes que no han sido tratados. Los tratados han demostrado una supervivencia del 84% a los tres años. En lo que refiere a los efectos secundarios más comunes, estos incluyen complicaciones de vía intravenosa, infecciones respiratorias, fiebre, vómitos, diarrea y gastroenteritis.
Explica la FDA que:
“La FDA otorgó a esta solicitud las designaciones Priority Review y Breakthrough Therapy. Nulibry también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. El patrocinador también recibirá un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras en el marco de un programa destinado a fomentar el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para la prevención y el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. Un patrocinador puede canjear un cupón en una fecha posterior para recibir una revisión prioritaria de una solicitud de marketing posterior para un producto diferente”.
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